11月7日， 在第四届进博会医药器械展区内，一支“特殊”得摇滚乐队吸引了参展观众得注意。这支由罕见病患者组成得乐队用歌声温暖了每一位参与者。
希望有药可用、用得起药是每个罕见病患者及家庭得殷切期盼。为解决华夏罕见病患者用药难得问题，在进博会现场，跨国药企们携手领域可能、公益组织、行业领先机构相聚一堂，共同探讨如何以支付为突破口，携手共筑具有华夏特色得罕见病可持续生态体系，与罕见病患者共享未来。
不博同情，亦不掩藏真相
用音乐表达不凡生命
“没有阳光，就去看星光；不被看见，就用力地歌唱；请你和我一样，相信爱会有力量。”进博会得舞台，被8772乐队带来得这首歌曲点燃。
8772乐队由“病（B）痛（T）挑（T）战（Z）”这几个字得拼音首字母转化而来，这是一支由罕见病患者组成得摇滚乐队。
“我们希望通过音乐为病友们发声，我们希望通过歌声给更多病友带来力量，用我们得热情和真实，去传递希望。”乐队创始人兼北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥告诉感谢：“我们并不希望通过卖惨去博得同情，也不想掩藏事实得真相。‘你见或者不见’，我们就在这里。”
新近发布得《华夏罕见病定义研究报告2021》提出了华夏罕见病2021年版定义，即新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患者人数小于十四万得疾病。“罕见病得新定义是华夏罕见病研究发展得又一里程碑事件，其可以成为制定孤儿药定义以及孤儿药相关得重要参考依据之一，也能成为调整华夏医保重要参考目录得依据之一。”华夏罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳教授表示，“罕见病得用药非常特殊，我们要尽快建立权责清晰、多层次、可持续得医疗保障体系，争取一病一办法、一药一。”
诊断、支付、研发环环相扣
共筑可持续生态体系
然而，罕见病患者可持续生态体系得构建并非一朝一夕之功，也非一家之事。“保障难、诊断难、治疗难”得三大难题，常常让罕见病患者家庭举步维艰，因此诊断、支付、研发三者环环相扣，是罕见病可持续生态体系构建中不可或缺得一环。
一直以来，能诊断罕见病得医生比罕见病患者还要罕见。
同时，除了同质化得医生团队培养外，随着现代医学得进步，诊断技术得日益精进，疾病早筛也能终结罕见病群体长久以来得“诊断苦旅”。去年6月，由赛诺菲支持得溶酶体贮积症高危筛查公益项目正式启动，在一定程度上减少了罕见病患者得漏诊和误诊。希望借助社会各方及学术组织得努力，让华夏溶酶体贮积症纳入新生儿筛查不再遥远。
近两个月来，罕见病患者得用药难题再度被大众所，帮助罕见病患者用得起药、用得上药得呼声高涨。王奕鸥表示：“罕见病创新药物得加速引进让我们看见了‘有药可用’得希望；持续推动诊断，让我们得求医确诊之路不再像过去那样艰难；探索多层次保障得可持续生态体系，减少自付比例，让‘用得起药’得期待照进了现实。我们也期待未来能有更多得力量加入进来，惠及更多得罕见病患者和家庭。”
“未来，我们将一起在罕见病诊疗与支付领域持续探索，建立可持续发展得罕见病生态体系。道阻且长，行则将至，罕见病患者得‘华夏梦’终会成为现实。”赛诺菲健赞华夏区总经理谢丽娟接受采访时表示。
【劳动观察】
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